【用戶案例】東曹攜手和元生物共促CGT產(chǎn)品質(zhì)量提升

第30屆日本基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)（JSGCT 2024） 于2024年7月16-18日在橫濱舉行。本次會(huì)議的主題是"創(chuàng)新醫(yī)學(xué)的發(fā)展"。東曹生命科學(xué)（Tosoh Bioscience）作為贊助企業(yè)參展了本次學(xué)會(huì)，展示了公司在核酸藥物、病毒載體分離純化方面的新產(chǎn)品和技術(shù)應(yīng)用。

圖1  東曹生命科學(xué)展臺(tái)

本次會(huì)議特別邀請(qǐng)到了東曹戰(zhàn)略合作伙伴——和元生物技術(shù)（上海）股份有限公司（簡(jiǎn)稱“和元生物"）的CEO賈國(guó)棟博士，在大會(huì)分論壇做題為"Overview of CGT in China-marketing, technology and regulatory" 的主題報(bào)告。

和元生物在細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域深耕十余載，作為行業(yè)的重要參與者致力于整個(gè)行業(yè)共同發(fā)展，加速細(xì)胞與基因治療創(chuàng)新藥物的落地。在報(bào)告中，賈博士重點(diǎn)介紹了細(xì)胞與基因治療產(chǎn)品質(zhì)量控制的法規(guī)要求，分享了和元生物在AAV質(zhì)粒質(zhì)量控制分析方面的實(shí)際案例，說(shuō)明了新的分析檢測(cè)技術(shù)對(duì)法規(guī)標(biāo)準(zhǔn)實(shí)施的重要性。

圖2  和元生物技術(shù)（上海）股份有限公司CEO賈國(guó)棟博士做主題報(bào)告

● AAV質(zhì)粒的純度分析

IEX-HPLC是用來(lái)評(píng)估質(zhì)粒超螺旋純度的常用分析方法。TSKgel DNA-NPR陰離子交換色譜柱采用了無(wú)孔填料，非常適合用來(lái)分析質(zhì)粒DNA，能夠簡(jiǎn)便、快速地區(qū)分出超螺旋、開(kāi)環(huán)和線性形式的質(zhì)粒。賈博士在報(bào)告中提到，和元生物使用了該方法評(píng)估AAV質(zhì)粒的超螺旋純度，并對(duì)質(zhì)粒的長(zhǎng)期穩(wěn)定性進(jìn)行了研究（圖3）。

圖3  AAV質(zhì)粒純度的研究

● AAV單體/聚集體的分析

尺寸排阻色譜法在AAV表征中常用于測(cè)定AAV單體、聚集體及雜質(zhì)。在和元生物嚴(yán)格的質(zhì)量控制流程中，采用了SEC柱TSKgel G4000PWXL評(píng)估AAV單體純度，獲得了精確可靠的結(jié)果（圖4）。

圖4  AAV單體純度的研究

● AAV Full/Empty的分析

最近，東曹的應(yīng)用科學(xué)家開(kāi)發(fā)了一種更高效、更安全的AAV分析技術(shù)。圖5是使用陰離子交換柱TSKgel Q-STAT(7 μm, 4.6 mmI.D. × 10 cm) 分離AAV的Full/Empty的譜圖。在使用氯化膽堿作為流動(dòng)相鹽的梯度分離中同時(shí)使用了等度分離，以優(yōu)化分離結(jié)果。結(jié)果顯示AAV8的Full/Empty達(dá)到了基線分離。

圖5  AAV Full/Empty的分析

東曹深耕色譜分離純化領(lǐng)域50年，我們致力于通過(guò)更創(chuàng)新的分離技術(shù)與更豐富的應(yīng)用方案助力用戶提升AAV產(chǎn)品生產(chǎn)工藝與質(zhì)控管理標(biāo)準(zhǔn)，為確保基因治療產(chǎn)品的安全性和有效性提供有力支持。